De rol van miRNA’s in het ontstaan van Parkinson
- Genen
Onderzoek: Exosome-afgeleide microRNA’s als potentiële diagnostische markers en hun rol in de pathofysiologie van de ziekte van Parkinson
Hoofdonderzoeker: dr. James D. Mills & dr. Lucia Mesarosova
Affiliatie: Amsterdam UMC
Looptijd: 4 jaar
Subsidie: € 337.228,-
Dr. James D. Mills
Doelstellingen
Het onderzoek wil begrijpen hoe we kleine deeltjes genaamd exosomen, die cellen afgeven, kunnen gebruiken om de ziekte van Parkinson vroegtijdig te diagnosticeren door hun inhoud – microRNA’s (miRNA’s). MiRNA’s zijn kleine moleculen die de activiteit van genen kunnen regelen. Dit onderzoek wil:
- Specifieke miRNA’s in lichaamsvloeistoffen identificeren die verband houden met de ziekte van Parkinson.
- Deze bevindingen bevestigen in een grotere groep mensen om de resultaten te versterken.
- Celmodellen gebruiken om te onderzoeken hoe deze miRNA’s de ontwikkeling van de ziekte beïnvloeden.
Dit kan baanbrekend zijn aangezien het vinden van deze markers kan helpen bij het vroeg diagnosticeren van parkinson, ver voordat ernstige symptomen verschijnen. Momenteel bestaan er namelijk geen definitieve diagnostische tests voor de vroege stadia.
Onderzoeksdetails
De onderzoekers passen geavanceerde genetische technieken toe om miRNA’s te identificeren en te valideren uit exosomen in het ruggenmergvocht en bloedplasma. Ze zullen:
- Een methode genaamd kleine RNA-sequencing gebruiken om miRNA’s in de initiële tests te vinden.
- Deze miRNA’s bevestigen met een grotere steekproef met een methode genaamd TaqMan-PCR.
- Deze miRNA’s bestuderen in celmodellen om hun rol in parkinson te begrijpen.
Ze verwachten miRNA’s te identificeren die in concentratie veranderen in relatie tot de ontwikkeling van parkinson. Deze kunnen mogelijk worden gebruikt als biologische markers voor vroege diagnose en monitoring van de ziekte.
Gewenste uitkomst
De gewenste resultaten van dit onderzoek zijn:
- Een lijst vaststellen van miRNA-moleculen die consistent veranderd zijn bij parkinsonpatiënten in vergelijking met gezonde controles.
- Deze miRNA’s valideren in een grotere populatie om te zorgen dat ze betrouwbare markers zijn.
- Laboratoriummodellen ontwikkelen om te verkennen hoe we deze miRNA’s kunnen gebruiken om in te grijpen in het ziekteproces, wat mogelijk leidt tot nieuwe behandelingen.
Context voor patiënten, onderzoekers, verzorgers en mensen die dit onderzoek financieren
Voor patiënten en verzorgers biedt dit onderzoek hoop op vroege diagnose en mogelijk effectievere behandelingen die de voortgang van de ziekte van Parkinson kunnen vertragen of veranderen. Voor onderzoekers opent deze studie nieuwe wegen om de moleculaire mechanismen van parkinson te verkennen en therapieën te ontwikkelen die deze specifieke miRNA’s targeten.
Financiers en medische instellingen zijn mogelijk geïnteresseerd in deze biomarkers om significante vooruitgangin het beheer en de behandeling van parkinson. Eerder ingrijpen in het verloop van de ziekte kan mogelijk de lange termijn zorgkosten verminderen.
Dit onderzoek is cruciaal omdat het een van de hoofduitdagingen in de behandeling van parkinson aanpakt: het gebrek aan vroege diagnostische methoden. Als we Parkinson kunnen diagnosticeren via een simpele bloedtest, voordat ernstige symptomen zelfs maar verschijnen, kan dit de levenskwaliteit van mensen met parkinson aanzienlijk verbeteren. Bijvoorbeeld door het uitstellen van de aanvang van ernstige motorische symptomen en door vroegere, effectievere managementopties mogelijk te maken. Dit kan ook betere klinische proeven voor nieuwe behandelingen faciliteren, aangezien individuen eerder in het ziekteproces kunnen worden geïdentificeerd.
